Alnylam Pharmaceuticals是RNA干擾(RNAi)治療研究的領導者。RNAi是細胞內一種自然發生的生物通路,用於序列特異性沉默和調控基因表達。Alnylam有5種藥物上市:Onpattro和Amvuttra治療hATTR澱粉樣變,Givlaari治療急性肝卟啉,Oxlumo治療原發性高草酸尿1型,Leqvio治療高膽固醇血癥。它也有幾個不同治療領域的臨牀項目:遺傳藥物;cardio-metabolic疾病;肝臟感染性疾病和中樞神經系統/眼部疾病。來自研究合作伙伴的預付費用提高了Alnylam的現金水平,該公司有望從合作伙伴關係下的藥物商業化中看到更多的里程碑和版稅。
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