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BridgeBio Pharma是一家生物技術公司,專注於發現、開發、測試和提供針對遺傳疾病患者的變革性治療方法。該公司有四個項目處於研發後期管線,專注於孟德爾遺傳病、腫瘤學和基因治療。其中一個關鍵項目Attruby (acoramidis)是一種口服小分子,旨在穩定四聚體轉甲狀腺素蛋白,用於治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣心肌病。