Benitec Biopharma Inc 是一家臨牀階段的生物技術公司,專注於新型基因藥物的開發。它的技術有可能爲多種疾病提供一次性治癒方法,這些疾病需要嚴格的持續治療方案或沒有有效的治療方法或只有姑息治療選擇。該公司正在開發一種基於沉默和替代的療法 (BB-301),用於治療眼嚥肌營養不良症 (OPMD),這是一種慢性、危及生命的遺傳疾病。
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