Benitec Biopharma Inc是一家開發專有治療技術平臺的生物技術公司,該平臺將RNA干擾與基因治療相結合,可從一次給藥中提供持續、持久的致病基因沉默。它的技術有可能爲一系列需要嚴格持續治療方案或沒有有效治療方案或只有姑息治療方案的疾病提供一劑良藥。該公司正在開發用於慢性和危及生命的人類疾病領域的候選產品,包括孤兒病:眼嚥肌萎縮症(OPMD)和傳染病:乙型肝炎病毒(HBV)。BB-301目前由集團開發;它被設計用來減緩或阻止疾病的發展。
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