關於CRISPR Therapeutics公司

Crispr Therapeutics是一家基因編輯公司，專注於開發基於CRISPR/Cas9的療法。 CRISPR/Cas9全稱‘規律間隔成簇短迴文重複序列(CRISPR)/CRISPR相關蛋白 9(Cas9)，這是一項精確改變基因組DNA特定序列的革命性技術。 該公司專注於利用這項技術來治療基因疾病。 Crispr的第一個獲批藥物是Casgevy，該藥物是與福泰製藥合作開發的，針對鐮刀型細胞貧血病和輸血依賴性β地中海貧血，這些疾病存在大量未滿足的醫療需求。 該公司正在推進免疫腫瘤學、心血管和治療 1 型糖尿病的幹細胞衍生療法等領域的多種基因編輯項目。