關於Design Therapeutics公司

Design Therapeutics Inc是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於研究和開發 GeneTAC™ 分子，這是一種新型的針對特定基因的小分子嵌合體治療候選物，旨在通過解決由遺傳核苷酸重複擴展突變引起的疾病的根本原因來改變疾病。公司的產品候選物針對弗裏德賴希共濟失調症（FA），第二個產品候選物針對 Fuchs 內皮角膜營養不良症（FECD），並且還在推進其 GeneTAC™ 項目以解決其他嚴重的核苷酸重複驅動的單基因疾病。