Eloxx Pharmaceuticals Inc 是一家從事核糖體調節科學的臨牀階段生物製藥公司,利用其 ZM 化學技術平臺及其新型氨基糖苷類藥物庫開發新型口服小分子核糖體調節劑 (RMA) 和真核核糖體選擇性糖苷 (ERSG) ),用於治療罕見和超罕見的遺傳疾病,患者有點無義基因突變,導致過早的終止密碼子和少於全長的蛋白質。 ELX-02 是該公司的研究候選藥物,是一種小分子,旨在恢復全長功能蛋白的生產。
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