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Amicus Therapeutics Inc 是一家生物技術公司,專注於爲患有罕見代謝疾病的人發現、開發和提供藥物。 該公司致力於開發一系列罕見代謝病藥物,包括罕見病基因治療產品組合。 它擁有一系列產品機會,包括爲患有遺傳變異的法布里病患者提供的口服精準藥物; 龐貝病的臨牀階段治療範例,以及罕見病基因治療組合。 該公司有一個部門專注於先進療法的發現、開發和商業化,以治療一系列毀滅性的罕見病和孤兒病。