關於Generation Bio公司

Generation Bio公司是一家基因醫學公司，專注於創造基因療法，爲患有罕見和未治療疾病的患者提供持久和可重複治療的治療。該公司專注於肝臟和視網膜相關疾病。公司正在開發兩個截然不同的互補平臺，因爲公司相信這將使高度差異化的治療應用成爲可能。公司的第一個平臺是一種有效的、高選擇性的核酸ctLNP遞送系統，該系統旨在避免肝臟和脾臟的脫靶清除，使ctLNP能夠持續存在於體循環中，並允許高選擇性和有效的配體驅動靶向特定組織和細胞類型。公司的第二個平臺是其新穎的iqDNA，這是其ceDNA的優化變體。