Intellia Therapeutics 是一家基因編輯公司,致力於開發基於 Crispr/Cas9 的療法。Crispr/Cas9是Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Crispr)/Crispr-associated protein 9 (Cas9)的縮寫,是一種精確改變基因組DNA特定序列的革命性技術。Intellia 致力於利用這項技術治療基因定義的疾病。該公司正在評估多種基因編輯方法,採用體內和體外療法來解決醫療需求尚未得到滿足的疾病,包括ATTR澱粉樣變性,遺傳性血管性水腫,鐮狀細胞病和免疫腫瘤學。Intellia 已與多家公司建立了合作關係,以推進其產品線的發展,其中包括窄膜 Regeneron 和寬膜 Novartis。
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