關於Ultragenyx Pharmaceutical公司

Ultragenyx Pharmaceutical Inc 是一家總部位於美國的生物製藥公司。 它識別、收購、開發和商業化用於治療嚴重罕見和超罕見疾病的新產品，重點是嚴重的、使人衰弱的遺傳疾病。 該公司的藥品組合包括 Crysvita、Dojolvi 和 Mepsevii。 Crysvita 適用於治療成人和 1 歲及以上兒童患者的 X 連鎖低磷血癥 (XLH)。 Mepsevii 適用於兒童和成人患者，用於治療粘多糖貯積症 VII。