关于北海康成-B公司

北海康成成立于2012年,是一家总部位于中国的全球化的生物制药公司,致力于罕见病创新疗法的研究、开发和商业化。截至2024年6月30日,我们已打造一个由12个活跃药物资产组成的全面的产品线,针对最常见的罕见病的适应症,具有高度的未满足需求及巨大的市场潜力。该等强大产品线,包括四个已上市产品及三个处于临床后期阶段的候选药物。鉴于中国内地的补偿环境持续充满挑战、资本市场波动以及生物技术资金有限,北海康成已进一步确定关键项目的优先次序,该等项目将在来年实现重大开发和监管里程碑。 我们由一支拥有丰富罕见病行业经验的管理团队领导,彼等的经验涵盖研发、临床开发、法规事务、业务发展及商业化。截至2024年6月30日,我们已经将员工人数精简至93名全职员工,其中11人拥有博士学位及╱或医学博士学位,有超过70%的雇员拥有在跨国生物制药公司工作的经验。截至2024年8月中旬,我们已进一步精简人员,全职雇员79人,以降低营运成本。我们的管理团队拥有在各主要市场(包括中国、美国、欧洲、拉丁美洲及东南亚)成功取得批准并商业化罕见病疗法的良好业绩。凭藉管理层的专业知识,我们在推动中国罕见病行业的发展及打造罕见病生态系统方面发挥积极作用。例如,我们的创始人薛博士目前担任中国罕见病联盟(CHARD)副理事长。 自2012年成立以来,我们已经建立起一套丰富的疗法组合,专门针对具有经验证作用机制的疾病,包括生物制剂、小分子及基因疗法。我们将通过向外许可合作以及与学术机构的合作和内部研发持续优化我们的业务产品线。 于罕见病领域,我们拥有七种生物制剂及小分子产品针对多种适应症。该等适应症包括MPSII(即亨特综合症)及其他溶酶体贮积病(LSDs)、补体介导紊乱、A型血友病、代谢紊乱以及罕见胆汁淤积性肝病,包括ALGS及PFIC。2020年9月,我们在中国内地获得用于治疗黏多糖贮积症II型的海芮思(CAN101)的上市批准。2023年5月,国家药监局批准迈芮倍用于治疗ALGS;香港药剂业及毒药管理局及台湾食品药物管理署分别于2023年9月及2023年10月作出同样批准。2021年7月,我们就在中国进行的用于治疗PNH的CAN106研究取得国家药监局的新药临床研究(IND)批准;2022年2月,在新加坡的CAN106I期单剂量递增研究录得积极顶线结果;2023年6月,报告了中国PNH患者剂量递增试验研究的CAN106Ib期初步积极结果。结果显示出良好的疗效及安全性,LDH呈现出剂量依赖性降低,血红蛋白水平升高,证实了具有临床意义的溶血抑制及输血依赖性贫血有所改善。此外,于2022年7月,在中国进行的治疗戈谢病的CAN103I期试验完成首例患者给药,及于2023年1月治疗戈谢病的II期试验完成首例患者给药。于2024年8月报告中国戈谢病CAN103关键试验的积极顶线数据。 除生物制剂及小分子外,我们正在投资于下一代基因疗法技术。基因疗法为罕见且治疗方案有限的基因疾病提供了可能的一次性、持久的治疗。截至2024年6月30日,我们正在使用AAV sL65衣壳载体开发法布雷病及庞贝氏病治疗方法,我们已从LogicBio Therapeutics获得针对这两种适应症的授权。于2023年1月,我们宣布我们已行使选择权从马萨诸塞州立大学Chan医学院获得开发、生产和商业化用于治疗SMA的新型第二代基因疗法的全球独家授权。此外,我们已从ScriptR Global获得了一种名为「StitchR」的双载体技术的授权,用于治疗DMD。StitchR技术能够透过两个独立的AAVs实现更大基因负载的传递,是我们目前处于研究发现阶段的DMD基因治疗项目的基础。截至2024年6月30日,我们内部生成了DMD临床前研究的概念验证数据。