Abeona Therapeutics Inc是一家临床阶段的生物制药公司。 该公司专注于开发威胁生命的罕见遗传疾病的基因疗法和基于血浆的产品。其临床项目包括 pz-cel,一种目前正在开发中用于治疗隐性遗传性表皮水疱性松解症(RDEB)的自体工程细胞疗法。该公司的开发组合还包括基于腺相关病毒(AAV)的基因治疗,旨在利用新颖的AIM治疗未满足医学需求的眼科疾病。
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