艾拉伦制药是RNA干扰(RNAi)治疗研究的领导者。RNA干扰(RNAi)是细胞内一种自然发生的生物通路,用于序列特异性沉默和调控基因表达。艾拉伦有5种药物上市:治疗遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变的Onpattro和Amvuttra,治疗肝性卟啉症的Givlaari,治疗原发性高草酸尿1型的Oxlumo,治疗高胆固醇血症的Leqvio。它也有几个不同治疗领域的临床项目:基因药物;心脏代谢疾病;肝脏感染性疾病以及中枢神经系统/眼部疾病。来自研究合作伙伴的预付费用提高了艾拉伦的现金水平,该公司有望从合作伙伴关系下的药物商业化中看到更多的里程碑和版税。
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