BridgeBio Pharma是一家生物技术公司,专注于发现、开发、测试和提供针对遗传疾病患者的变革性治疗方法。该公司有四个项目处于研发后期管线,专注于孟德尔遗传病、肿瘤学和基因治疗。其中一个关键项目Attruby (acoramidis)是一种口服小分子,旨在稳定四聚体转甲状腺素蛋白,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病。
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