Benitec Biopharma Inc是一家开发专有治疗技术平台的生物技术公司,该平台将RNA干扰与基因治疗相结合,可从一次给药中提供持续、持久的致病基因沉默。它的技术有可能为一系列需要严格持续治疗方案或没有有效治疗方案或只有姑息治疗方案的疾病提供一剂良药。该公司正在开发用于慢性和危及生命的人类疾病领域的候选产品,包括孤儿病:眼咽肌萎缩症(OPMD)和传染病:乙型肝炎病毒(HBV)。BB-301目前由集团开发;它被设计用来减缓或阻止疾病的发展。
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