关于Benitec Biopharma公司

Benitec Biopharma Inc 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于新型基因药物的开发。它的技术有可能为多种疾病提供一次性治愈方法，这些疾病需要严格的持续治疗方案或没有有效的治疗方法或只有姑息治疗选择。该公司正在开发一种基于沉默和替代的疗法 (BB-301)，用于治疗眼咽肌营养不良症 (OPMD)，这是一种慢性、危及生命的遗传疾病。