关于CRISPR Therapeutics公司

Crispr Therapeutics是一家基因编辑公司，专注于开发基于CRISPR/Cas9的疗法。 CRISPR/Cas9全称‘规律间隔成簇短回文重复序列(CRISPR)/CRISPR相关蛋白 9(Cas9)，这是一项精确改变基因组DNA特定序列的革命性技术。 该公司专注于利用这项技术来治疗基因疾病。 Crispr的第一个获批药物是Casgevy，该药物是与福泰制药合作开发的，针对镰刀型细胞贫血病和输血依赖性β地中海贫血，这些疾病存在大量未满足的医疗需求。 该公司正在推进免疫肿瘤学、心血管和治疗 1 型糖尿病的干细胞衍生疗法等领域的多种基因编辑项目。