关于CRISPR Therapeutics公司

Crispr Therapeutics是一家基因编辑公司，专注于开发基于CRISPR/Cas9的疗法。 CRISPR/Cas9 全称‘成簇规则间隔短回文重复序列 (CRISPR)/CRISPR 相关蛋白 9，这是一项精确改变基因组DNA特定序列的革命性技术。 该公司专注于利用这项技术来治疗基因疾病。 Crispr的第一个获批药物是Casgevy，该药物是与福泰制药合作开发的，针对镰刀型细胞贫血病和输血依赖性β地中海贫血，这些疾病的医疗需求尚未得到满足。 该公司正在推进其他免疫肿瘤学基因编辑项目，以及用于治疗 1 型糖尿病的干细胞衍生疗法。