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CRISPR Therapeutics AG是一家基因编辑公司,专注于开发基于Crispr/Cas9的疗法。Crispr/Cas9是成簇的规则间隔短回文重复序列(Crispr)/Crispr相关蛋白9(Cas9)的缩写,是精确改变基因组DNA特定序列的革命性技术。该公司专注于使用这项技术来治疗基因定义的疾病。Crispr第一个获批的药物是Casgevy,它是与Vertex制药公司合作开发的,主要针对镰状细胞病和输血依赖型β-地中海贫血,这两种疾病的医疗需求尚未得到满足。该公司正在推进免疫肿瘤学、心血管以及治疗 1 型糖尿病的干细胞衍生疗法等多个基因编辑项目。