关于Design Therapeutics公司

Design Therapeutics Inc是一家临床阶段的生物制药公司，致力于研究和开发 GeneTAC™ 分子，这是一种新型的针对特定基因的小分子嵌合体治疗候选物，旨在通过解决由遗传核苷酸重复扩展突变引起的疾病的根本原因来改变疾病。公司的产品候选物针对弗里德赖希共济失调症（FA），第二个产品候选物针对 Fuchs 内皮角膜营养不良症（FECD），并且还在推进其 GeneTAC™ 项目以解决其他严重的核苷酸重复驱动的单基因疾病。