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Amicus Therapeutics Inc 是一家以患者为中心、专注于发现、开发和提供新型高质量药物的生物技术公司,为患有罕见疾病的人提供服务。公司极为注重以患者为中心,致力于推进和扩大用于治疗罕见疾病的尖端药物产品线。该公司拥有一系列产品机会,包括针对患有法布里病且具有可治疗基因变异的人的口服精准药物、针对庞贝氏症的临床阶段治疗范例以及罕见疾病基因治疗产品组合。公司有一个部门专注于发现、开发和商业化用于治疗一系列毁灭性的罕见疾病和孤儿病的疗法。