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Amicus Therapeutics Inc 是一家生物技术公司,专注于为患有罕见代谢疾病的人发现、开发和提供药物。 该公司致力于开发一系列罕见代谢病药物,包括罕见病基因治疗产品组合。 它拥有一系列产品机会,包括为患有遗传变异的法布里病患者提供的口服精准药物; 庞贝病的临床阶段治疗范例,以及罕见病基因治疗组合。 该公司有一个部门专注于先进疗法的发现、开发和商业化,以治疗一系列毁灭性的罕见病和孤儿病。