Ionis Pharmaceuticals Inc是研发新型药物反义技术的领头研发者。其广泛的临床和临床前管线针对多种疾病,重点是心血管、代谢、神经和罕见疾病。2016 年,Ionis与合作伙伴渤健将治疗罕见神经肌肉疾病脊髓性肌萎缩症的Spinraza推向市场,2023 年渤健又推出了肌萎缩侧索硬化症(ALS)药物Qalsody。 Ionis随后通过其专注于心血管的子公司Akcea将另外两种药物推向市场,包括转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)淀粉样病药物Tegsedi (2018)和心脏病药物Waylivra(欧洲,2019)。Ionis和阿斯利康将于2024年推出多发性神经病药物Wainua。
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