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Mirum Pharmaceuticals Inc 是一家生物制药公司,专注于识别、收购、开发和商业化用于使人衰弱的罕见疾病和孤儿疾病的新疗法。 其产品 Livmarli 是一种新型、口服、微量吸收的回肠胆汁酸转运蛋白“IBAT”抑制剂(IBATi),被批准用于治疗 Alagille 综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒症。 它参与了 Maralixibat 的开发,用于治疗患有进行性家族性肝内胆汁淤积症或 PFIC 和 Alagille 综合征或 ALGS 的儿科患者。 该公司还参与了用于治疗成年胆汁淤积性肝病患者的 volixibat 的开发。