关于Orchard Therapeutics公司

Orchard Rx Ltd是一家总部在英国的处于商业化阶段的一个完全集成的生物制药公司。 该公司致力于通过自体离体基因疗法改变患有严重和危及生命的罕见疾病的患者的生活。它的运营区域为美国、英国及欧盟 。Orchard Rx专注于其在三种治疗性罕见疾病特许经营领域的自体离体基因治疗方法：原发性免疫缺陷，神经代谢紊乱和血红蛋白病。 其产品组合包括Strimvelis，用于治疗ADA-SCID五种慢病毒产品候选药物。