PTC Therapeutics Inc 是一家生物制药公司,专注于口服小分子疗法的发现、开发和商业化。 其目标领域是在转录过程中从 DNA 复制 RNA 信使时发生在细胞中的事件的 RNA 生物学转录后控制过程。 该公司所发现的产品涉及多个治疗领域,包括罕见疾病,例如杜氏肌营养不良症和肿瘤学中的无义突变。
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