Taysha Gene Therapies Inc是一家以患者为中心的基因治疗公司,旨在消除单基因CNS疾病。 它专注于开发和商业化基于AAV的基因疗法,以治疗罕见和大量患者群体中的CNS单基因疾病。 该公司开发和商业化具有变革性的基因治疗产品。其产品管线包括TSHA-102,这是一种自补性脊髓内给药的AAV9基因转移疗法,目前正在对Rett综合症进行临床评估。
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