Voyager Therapeutics Inc是一家基因治疗公司,专注于为患有严重神经系统疾病的患者开发改变生活的治疗方法。它侧重于神经系统疾病,其中腺相关病毒或AAV基因治疗方法可以增加或减少特定蛋白质的产生,可以减缓或减少患者所经历的症状,因此具有临床意义的影响。该公司的基因治疗平台TRACER能够设计、优化、制造和提供基于AAV的基因疗法,这些疗法有可能在单次给药后提供持久的疗效。其项目包括抗tau抗体(VY-TAU01)、SOD1沉默基因疗法(siRNA)、FXN基因疗法等。
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